GLI OBIETTIVI SPECIFICI
OS1
L’Obiettivo Specifico n. 1 è volto alla definizione della struttura di governance, che si occupa della gestione e del coordinamento delle attività progettuali.
OS2
L’Obiettivo Specifico n. 2 è finalizzato allo studio computazionale di processi biologici per identificare potenziali target farmacologici e terapie personalizzate per la cura dell’Atassia-Teleangectasia.
OS3
L’Obiettivo Specifico n. 3 consiste nella validazione dell’efficacia di farmaci, già̀ utilizzati in clinica e selezionati con metodi computazionali, su cellule e tessuti di pazienti o modelli animali di patologia umana.
OS4
L’Obiettivo Specifico n. 4 è finalizzato alla riformulazione galenica dei farmaci da riposizionare, per renderla più idonea alla somministrazione pediatrica.
OS5
L’Obiettivo Specifico n. 5, attraverso modelli animali di malattia, verte sulla valutazione dell’efficacia neuroprotettiva dei farmaci sui disturbi motori e cognitivi e sulle disfunzioni che interessano più organi.
OS6
L’Obiettivo Specifico n. 6, mediante la conduzione di un’indagine nazionale e di uno studio clinico, si propone di elaborare documenti scientifici di riferimento riguardanti la complessità dell’organizzazione sanitaria per le malattie rare.
OS7
L’Obiettivo Specifico n. 7 mira a effettuare, avvalendosi di tecniche avanzate di indagine, analisi biologiche sui pazienti arruolati, allo scopo di ricavarne un profilo in termini di caratteristiche biochimiche, utile a diversi fini.
OS8
L’Obiettivo Specifico n. 8, ampliando e perfezionando le infrastrutture della rete nazionale per le malattie rare, mira a creare una rete nazionale per le atassie pediatriche che si avvalga di un registro nazionale fruibile dalle diverse categorie di utenza (ricercatori, medici, cittadini).
OS9
L’Obiettivo Specifico n. 9 consiste nella conduzione di studi di simulazione computazionale per predire il successo della sperimentazione clinica del farmaco da riposizionare, i quali saranno effettuati sul modello dell’Atassia-Teleangectasia.
OS10
L’Obiettivo Specifico n. 10 è volto alla conduzione di uno studio clinico per il riposizionamento del farmaco candidato.
OS11
L’Obiettivo Specifico n. 11 si propone di realizzare percorsi formativi nell’ambito del riposizionamento dei farmaci, destinati al personale sanitario e non, interno ed esterno al consorzio.
OS12
L’Obiettivo Specifico n. 12 è finalizzato a incubare le iniziative imprenditoriali che nasceranno dal progetto Pharma-HUB.
OS13
L’Obiettivo Specifico n. 13 consiste nelle attività di gestione amministrativa, coordinamento e reportistica del progetto.